Państwo nie refunduje
Tymczasem jest lek, który może pomóc dziewczynce rosnąć bez bolesnych zabiegów i łamania kości. Kłopot w tym, że lek jest bardzo drogi, a producent nie złożył odpowiedniego wniosku o refundację leku przez państwo polskie (to międzynarodowy koncern). Teraz kłopot mają rodzice poszkodowanych dzieci, którzy starają się zmienić ten stan rzeczy i doprowadzić do refundowania leku przez państwo.
Pomocny lek
A jest o co walczyć. Koszty ciągłej kuracji lekiem o nazwie Vaxzogo są bardzo duże, ale efekty bardzo obiecujące. Niektóre dzieci dzięki niemu rosną do 140-150 cm. Lek dobrze wpływa na wzrost wszystkich kości w ciele, a dzięki temu proporcje są lepsze. To z kolei chroni przed różnymi dalszymi powikłaniami achondroplazji, z których najgorsze to ciągły ból kręgosłupa oraz różne deformacje ciała. Lek wspomaga też oddychanie.
W powiecie tylko Jagódka
W Polsce jest ok. 500 dzieci chorych (statystycznie choroba jest bardzo rzadka, raz na ok. 30-40 tys. urodzeń), a w powiecie karkonoskim prawdopodobnie w ten sposób poszkodowana jest tylko Jagódka. Na codzień pomagają też lekarze, m.in. pediatrzy z przychodni na Zabobrzu, Magdalena Makiela-Wychota i Joanna Żelaśkiewicz.
Pierwszy zabieg
Jeszcze do niedawna jedną metodą bieżącego leczenia (na całkowite wyleczenie nie ma szans) były operacje stawów i operacyjne wydłużanie kości. To bardzo bolesne zabiegi i są możliwe tylko kiedy dziecko jest starsze (ma kilkanaście lat). W najbliższym czasie Jagódka będzie miała pierwszy poważny zabieg neurochirurgiczny, który ma na jakiś czas uchronić przed uciskiem na rdzeń kręgowy.
Koszty poza zasięgiem
Lek nie jest i nie był w Polsce refundowany systemowo. Była jednak furtka, która pozwalała do niedawna skorzystać z wsparcia państwa – to tzw. ścieżka ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Wyglądało to tak, iż lekarz prowadzący chorego składał wniosek do Ministerstwa Zdrowia o ww. dostęp ratunkowy, szpital kupował lek, a resort zwracał koszt jego zakupu. Vaxzogo podaje się od drugiego roku życia do mniej więcej ukończenia 16 lat, czyli w wieku, w którym naturalnie przestaje się rosnąć. To kilkanaście lat terapii, a koszt rocznej to – przy aktualnych cenach – ok. 1,7 mln zł. Absolutnie poza zasięgiem przeciętnej rodziny, stąd ścieżka ratunkowego dostępu była jedyną możliwą opcją rozpoczęcia leczenia tym lekiem.
Piszą do ministra
Kiedy rodzice Jagódki – i innych dzieci cierpiących na achondroplazję – dowiedzieli się, że resort zdrowia zamyka jedyną furtkę, aby z Voxzogo skorzystać, załamali ręce nie wiedząc co robić. Rodzice i Stowarzyszenie „Odblokuj życie” skupiające bliskich chorych na achondroplazję rozpoczęli batalię o odblokowanie możliwości dalszego korzystania z refundacji.
- Ze względu na poważny i rzadki charakter choroby oraz brak alternatywnych form leczenia naszych dzieci zwracamy się z apelem o stworzenie w Polsce jak najszybciej warunków do umożliwienia podjęcia terapii kolejnym pacjentom oraz kontynuacji leczenia tym, którzy rozpoczęli ją w ramach procedury RDTL – czytamy w piśmie skierowanym do Ministerstwa Zdrowia. Autorzy pisma powołują się na przykład innych europejskich krajów, w których Voxzogo jest refundowany.
Załatwić w inny sposób
Ministerstwo twierdzi, że już dwa razy pisało do producenta leku w tej sprawie, jednak nie przyniosło to skutku. Jedynie pacjenci, którzy już rozpoczęli leczenie mogą je kontynuować z refundacją (ale pod warunkiem, że udowodnią skuteczność leku).
- Jeśli pisanie pism do firmy nie przynosi skutku to chyba urzędnicy powinni to w inny sposób załatwić - mówią rodzice poszkodowanych dzieci.
Jako, że lek można podawać dzieciom powyżej 2 roku życia Jagódka ma jeszcze trochę czasu na załatwienie formalności przez urzędników (dziewczynka ma roczek). Większe dzieci tego czasu nie mają...
Film wyjaśniający achondroplazję (wersja angielska):
